Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) дало зеленый свет препарату Casgevy для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии, сообщает The Guardian.
Это первый лицензированный препарат, работающий на основе редактирования генов с помощью "генетических ножниц", известных как CRISPR,
Разработчики Casgevy надеются, что новаторское лечение сможет избавить от боли, инфекций и анемии, которые приносит серповидно-клеточная болезнь, а также от тяжелой анемии, с которой сталкиваются больные бета-талассемией.
В Великобритании около 15 тыс. человек, почти все африканского или карибского происхождения, страдают серповидно-клеточной болезнью. Около 1 тыс. человек, в основном выходцы из Средиземноморья, Южной Азии, Юго-Восточной Азии и Ближнего Востока, страдают бета-талассемией и нуждаются в регулярных переливаниях крови для лечения анемии.
Эксперты по этим заболеваниям надеются, что Casgevy может стать лекарством, которое избавит людей от необходимости пересадки костного мозга. До сих пор это был единственный доступный метод лечения, несмотря на то, что организм может отторгать донорский костный мозг.
Серповидно-клеточная болезнь и бета-талассемия – генетические, или наследственные, заболевания, обусловленные ошибками в генах гемоглобина. Оба заболевания могут привести к летальному исходу.
В ходе процесса сотрудники лаборатории с помощью "генетических ножниц" редактируют, или разрезают, ДНК клеток из костного мозга пациента, после чего обработанные клетки вводят обратно через инфузию.
Пациентам может потребоваться не менее месяца пребывания в больнице, пока обработанные клетки "приживутся в костном мозге и начнут производить красные кровяные тельца со стабильной формой гемоглобина".
В ходе клинических испытаний Casgevy при серповидно-клеточной болезни 28 из 29 пациентов не испытывали приступов сильной боли, которые могут привести к госпитализации, по крайней мере, в течение года.
Когда препарат применялся для лечения больных бета-талассемией, 39 из 42 участников исследования не нуждались в переливании эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев после приема Casgevy.
