FDA одобрило препарат Lyfgenia и отдельный препарат под названием Casgevy. Обе терапии производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов и были одобрены для людей в возрасте от 12 лет и старше, сообщает The Guardian.
В генной терапии Casgevy используется прорывная технология редактирования генов Crispr, которая принесла ее изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году. Терапия может быть направлена на разрезание ДНК в целевых областях, что позволяет точно удалить, добавить или заменить ДНК.
Модифицированные стволовые клетки крови затем пересаживаются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая производство фетального гемоглобина – типа гемоглобина, способствующего доставке кислорода.
Lyfgenia – это генная терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного с помощью генной терапии. Такой гемоглобин функционирует аналогично типу нормального гемоглобина взрослого человека, не подверженного серповидно-клеточной болезни.
Серповидно-клеточная болезнь – это болезненное наследственное заболевание крови, которое может приводить к преждевременной смерти. По оценкам, им страдают около 100 тыс. человек в США, чаще всего оно встречается у афроамериканцев и у испаноязычных американцев.
Президент США Джо Байден в своем заявлении сказал, что одобрение этих препаратов стало "большим прорывом" для людей, живущих с этим заболеванием, и отметил, что оно в непропорциональной степени затрагивает две группы меньшинств.
"Моя администрация неустанно работает над устранением этих неравенств в здравоохранении и оказанием помощи пациентам с серповидно-клеточной болезнью и их семьям, и мы будем продолжать это делать".Джо Байден
При серповидно-клеточной болезни организм вырабатывает гемоглобин неправильной, серповидной формы, что нарушает способность красных кровяных телец переносить кислород к тканям организма. Серповидные клетки, как правило, слипаются и могут закупоривать мелкие кровеносные сосуды, вызывая сильную боль. Это также может привести к инсультам и отказу органов.
Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия.
Хотя с этим риском можно справиться с помощью методов сохранения фертильности, таких как замораживание яйцеклеток и банкирование спермы.
Компания планирует оценить потенциальные долгосрочные риски безопасности в ходе 15-летнего последующего исследования после утверждения препарата.
